Arriva dall’Università di Bristol la sensazionale notizia di una nuova tecnologia capace di riprodurre un virus molto speciale.
Il virus in questione ha la capacità di riparare il dna difettoso che determina l’insorgenza di malattie genetiche.
Tra le malattie genetiche più diffuse troviamo la fibrosi cistica, la sindrome di down, la distrofia muscolare, la talassemia e la celiachia.
È proprio leggendo questa lista che ci rendiamo conto di quanto siano diffuse, visto che ognuno di noi conosce qualcuno affetto almeno da una di queste patologie, per giunta quasi tutte altamente invalidanti.
Lo studio pubblicato su Nucleic Acids Research ha rivelato lo sviluppo di un veicolo di riparazione del dna che riparerà geneticamente la podocina difettosa, ovvero, una proteina situata sulla superficie delle cellule renali specializzate.
Questa proteina è essenziale per garantire le perfette funzioni renali. In alcuni casi, quest’ultima risulta danneggiata restando bloccata all’interno della cellula non riuscendo a risalire. In questo modo, si danneggiano in modo determinante i podociti.
Come la tecnologia combatte le malattie genetiche
La scienza usa spesso i virus per riparare le anomalie genetiche che determinano l’insorgenza di malattie ereditarie che colpiscono i bambini ma anche gli adulti.
Di solito però i virus utilizzati in queste procedure, restano comunque chiusi nei loro gusci vitali. Questa condizione è altamente limitante perchè limita la quantità di dna disponibile per le riparazioni.
Le nuove biotecnologie però possono sorvolare su questo problema e raggiungere risultati davvero strabilianti. Grazie al lavoro svolto dal Dott. Francesco Aulicino e al Prof. Imre Berger della School of Biochemistry di Bristol, è venuto alla luce il baculovirus. Ovvero, il virus che grazie alla sua forma, è in grado di riparare un difetto genetico.
Il team di scienziati è riuscito a modificare il virus in modo da permettergli di entrare nelle cellule umane.
Cosa avviene quando contrai una malattia genetica?
Ogni essere umano presenta nel proprio genoma oltre 25mila geni. Quando una coppia di quest’ultimi ha dei difetti, vengono prodotte delle proteine anch’esse difettose. Sono proprio queste proteine difettose ad innestare l’insorgenza delle malattie genetiche.
La terapia elaborata dal team di Bristol, è nata proprio per porre rimedio a queste anomalie genetiche e per ripararle.
Questo approccio terapeutico così innovativo ha preso il nome di MultiBac ed ha subito riscontrato successo nella comunità scientifica. Il motivo? Riuscire a riscrivere il codice genetico eliminando gli errori che causano una malattia genetica, è una scoperta sensazionale che aiuterà milioni di persone che ogni giorno combattono con le malattie ereditarie.
Per ulteriori dettagli ti invitiamo a consultare la pubblicazione scientifica, dedicata proprio al metodo MultiBac, che troverai a questo link.
