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mercoledì, Settembre 28, 2022

Lupus: l’immunoterapia CAR-T potrebbe fare regredire la malattia

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Un nuovo studio sul lupus dimostra che l’immunoterapia usata nel trattamento del cancro può curare la malattia autoimmune.

Lupus quando il sistema immunitario va il tilt

Il lupus eritematoso sistemico (SLE) è una malattia autoimmune invalidante, caratterizzata dall’attivazione del sistema immunitario adattivo e dalla formazione di autoanticorpi a doppio filamento del DNA.

Nei pazienti affetti da tale malattia, il sistema immunitario si scatena contro la propria pelle, articolazioni, ossa, occhi, reni e cuore, innescando una serie di sintomi quali: dolori articolari, affaticamento ed eruzioni cutanee.

Uno dei segni più comuni è un’eruzione cutanea distintiva sul naso e sulle guance.

Colpisce circa 1 persona su 1.000, per lo più donne in età fertile e, come nel caso di molte altre malattie autoimmuni, le sue cause non sono ancora ben chiare. A scatenarlo sarebbero un mix di fattori genetici e ambientali.

A oggi, la maggior parte dei trattamenti non è in grado di debellare la patologia. Un nuovissimo studio dona tuttavia speranza a milioni di pazienti.

La terapia CAR-T può curare il lupus?

Limmunoterapia CAR-T, (avvalendosi del recettore dell’antigene chimerico CAR) è utilizzata per trattare determinati tipi di cancro, (soprattutto linfomi e leucemia). 

Uno studio ha dimostrato che potrebbe dimostrarsi efficace anche per combattere il lupus.

La terapia consiste nel prendere le cellule T del corpo, abili a indurre le cellule B a produrre anticorpi (immunità umorale) e allenarle in laboratorio a riconoscere cellule molto specifiche. Successivamente, vengono iniettate nell’organismo, per evitare che si inneschi una reazione autoimmune. 

Nello specifico, per il trattamento del lupus, la terapia si rivolge al CD19, una proteina che agisce sulle cellule B.

Dettagli dello studio sul lupus e relativi risultati

Hanno partecipato allo studio cinque persone (quattro donne e un uomo, di età compresa tra i 18 e i 24 anni), affette da una grave forma di lupus che coinvolgeva più organi, come reni, cuore, polmoni e articolazioni. 

Per loro, la terapia standard si era rivelata assolutamente inefficace.

I pazienti hanno ricevuto trasfusioni di cellule immunitarie modificate e a distanza di tre mesi dall’inizio del trattamento, i loro sintomi erano notevolmente migliorati. Si è notata inoltre una remissione e del coinvolgimenti degli organi e la scomparsa di anticorpi correlati alla malattia. Il periodo era compreso tra i cinque e i diciassette mesi. Per tutto quel tempo, non si è mai registrata alcuna recidiva, nonostante si sia verificata una rinascita delle cellule B pochi mesi dopo il trattamento.

Inoltre, non avevano bisogno di trattamenti aggiuntivi, compreso l’uso di steroidi e farmaci immunosoppressori. Tutte cure che possono stoppare l’infiammazione momentaneamente, ma ignorando gli elementi che causano la malattia, non la debellano definitivamente. 

Grande soddisfazione dello staff medico tedesco

Soddisfatto l’autore dello studio Dott. Georg Schett, vicepresidente della ricerca e presidente del dipartimento di medicina interna dell’Università Friedrich-Alexander Erlangen-Nürnberg in Germania.

A lui fa eco Hoang Nguyen, senior program manager scientifico della Lupus Research Alliance. La sua organizzazione ha sostenuto gli studi iniziali che hanno esaminato la terapia CAR-T in topi affetti da lupus.«Non esiste una vera cura per il lupus e l’efficacia delle terapie attuali è limitata», ha dichiarato Nguyen. «Questa è la prima volta che un trattamento elimina i sintomi del lupus in tutti i soggetti trattati nell’arco di cento giorni».

Lo studio è stato pubblicato il 15 settembre sulla rivista Nature Medicine.

Quali sono gli effetti collaterali del nuovo studio?

Sui malati di cancro, la terapia può causare febbre, brividi, difficoltà respiratorie e sindrome da rilascio di citochine. I sintomi possono verificarsi man mano che le cellule CAR-T si moltiplicano e rilasciano grandi quantità di citochine infiammatorie nel flusso sanguigno.

Non sono ancora chiari gli effetti collaterali per i pazienti affetti da lupus.

Necessari ulteriori studi sull’immunoterapia per il trattamento del lupus

Per stabilire la reale efficacia del nuovo studio e, di conseguenza scoprire se il sistema immunitario ha davvero subito un profondo reset, sono necessari studi più approfonditi. Anche il fatto che si siano sottoposti al test solo cinque pazienti, non fornisce abbastanza informazioni sugli effetti a lungo termine.

Infine, i ricercatori dovranno anche continuare a monitorare gli effetti collaterali noti della terapia CAR-T, che in alcuni malati di cancro del sangue, possono scatenare l’infiammazione sistemica.

Ad ogni modo, i risultati potrebbero portare a un’implementazione della terapia con cellule CAR-T in [lupus], in particolare per i soggetti con malattia grave che è refrattaria ai trattamenti standard di cura.

«Questo sembrerebbe essere il santo graal del trattamento», ha detto Mark Leick, un oncologo medico del Massachusetts General Hospital che non è stato coinvolto nel processo.

Nuovi obiettivi dei ricercatori oltre alla cura del lupus

Il team di Schett sta progettando un nuovo studio basato sempre sulla terapia CAR-T. Il nuovo obiettivo è quello di testare se possa curare anche altre malattie autoimmuni come l’artrite reumatoide e la sclerodermia.

L’unico scoglio riguarda i costi.

Le terapie CAR-T devono essere “cucite su misura” per ogni singolo paziente. Dato che la realizzazione delle cellule immunitarie modificate richiede capacità di produzione speciali, i costi potrebbero essere elevati. 

In questo caso, la terapia sarebbe valutata quale ultima risorsa per i pazienti gravi che non rispondono ad altri farmaci.

Fonti 

Andreas Mackensen et al, Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory systemic erythematose lupus, Nature Medicine (2022).DOI: 10.1038/s41591-022-02017-5

Dimitrios Mougiakakos et al, CD19-Targeted CAR T Cells in Refractory Systemic Lupus Erythematosus, New England Journal of Medicine (2021).DOI: 10.1056/NEJMc2107725

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